2012年12月，美国FDA批准艾曲博帕可用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗，以便因血小板计数低而预示情况不好的丙肝患者可以启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2014年2月3日，FDA授予艾曲博帕突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。2018年1月4日，艾曲博帕获得CFDA批准上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。
艾曲博帕对血小板减少症的效果：一项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者（确诊时间大于等于6个月），目的是评估艾曲博帕长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明，在接受艾曲博帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×10^9/ L,同时中位血小板计数> 50×10^9/L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39％的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。由此可知，艾曲博帕的治疗效果是十分显着的。
接受艾曲博帕治疗也会产生一定的副作用，艾曲博帕常见副作用包括：头痛/腹泻/肌肉酸痛/恶心/疲倦等等。服药期间应每两周监测肝功能包括血清丙胺酸转氨酶（ALT或GPT）、天门冬胺酸转氨酶（AST或GOT）和胆红素，剂量稳定后则每月监测一次，对肝功能异常者，则每周监测直到肝功能稳定或回到正常值。艾曲博帕的副作用比较轻微，会随着服药时间的增长而随之消失，如果发现症状一直持续不减，甚至还有加重的现象，请及时寻求医疗的帮助。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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