2012年12月14日获FDA批准上市，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或Ph+ALL患者的治疗。

　　这是该药物标签的一个更新，现在增加了一个优化的，基于反应的给药方案：起始剂量为每天45mg,当达到≤1% BCR-ABL1IS时，剂量减少到15mg.武田制药表示，该给药方案旨在通过提供疗效和降低副作用风险，最大限度地提高药物的效益风险比。

　　FDA对该sNDA的批准是CML群体的一个重要里程碑。尽管慢性期CML通常是可控的，但许多患者的长期预后仍然较差，在治疗过程的早期，仍然需要一个第三代TKI.普纳替尼已被证明对许多耐药患者有效，其在关键时刻的使用可以为这些患者带来良好结果。我们很高兴看到其标签得到更新，并相信通过优化普纳替尼治疗，这一更新将帮助更多耐药或不耐受的慢性期CML患者。

　　该sNDA是基于2期OPTIC试验的数据，以及2期PACE试验的5年数据。在OPTIC试验中，CP-CML患者对他们之前服用的TKI高度耐药，42%的患者在12个月时出现≤BCR-ABL1IS.中位随访28.5个月，73%的患者保持了缓解。在这项试验中，13%接受普纳替尼治疗的患者报告了任何级别的不良事件（AE），其中7%经历了3级或以上AE.

　　在PACE试验中，研究人员在449例CML或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者中，评估了普纳替尼，这些患者对达沙替尼（dasatinib,Sprycel）或尼罗替尼（nilotinib,Tasigna）耐药或不耐受，或伴T315I突变。总的来说，55%的患者在12个月内达到了主要遗传学缓解。此外，64例T315I阳性CP-CML患者中，70%达到了主要遗传学缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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