瑞普替尼（Ripretinib）经国家药品监督管理局（NMPA）批准成功上市，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂的晚期胃肠间质瘤（GIST）成人患者。这意味着瑞普替尼成为在华获批的首个GIST四线治疗药物，将谱写晚期GIST治疗新格局，创造更多临床可能。值得一提的是，在近期即将召开的2021AACR年会上，瑞普替尼或将捷报再传，将隆重公布中国人群的药代动力学数据，为瑞普替尼中国临床之旅再添信心！

　　2020年5月15日，在美国FDA批准上市；2020年7月22日，向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请；同月，基于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许政策，瑞普替尼成为首个特批可带离院区的临床亟需用药；2020年8月，申请正式纳入CDE优先审评审批；2021年3月31日，国家药品监督管理局（NMPA）批准上市！　　

　　GIST是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，生物学行为上可从良性至恶性，可发生于消化道的任何部位，占所有消化道恶性肿瘤的1%~3%，其中胃（60%）和小肠（30%）最为常见。研究显示，GIST的发生以KIT或PDGFRA基因突变驱动为主。目前对于局限性和潜在可切除GIST,首选手术治疗。而对于不可切除的或复发、转移GIST则选择基于基因分型的分子靶向药物的系统治疗。回顾GIST治疗史，不难发现靶向药物治疗在其中扮演着十分重要的地位：1999年首位GIST患者接受伊马替尼治疗；2002年FDA批准伊马替尼治疗晚期GIST；2006年FDA批准舒尼替尼二线治疗晚期GIST；2013年FDA批准瑞戈非尼三线治疗晚期GIST；但其后，晚期GIST四线无标准治疗，一线伊马替尼治疗后，二三线药物的临床获益有限，且一二三线药物仅对部分KIT/PDGFRA突变位点有效。临床研究表明，晚期耐药GIST患者常携带多个KIT/PDGFRA突变位点。因而继伊马替尼治疗后亟需针对所有耐药突变的广谱抑制剂。此时，瑞普替尼应用而生。瑞普替尼是首个开关控制酪氨酸激酶抑制剂，其独特的双重作用机制抑制开关口袋和活化环开关，可广谱抑制KIT和PDGFRA基因突变，成为晚期GIST的又一选择。此次，瑞普替尼国内获批的消息，对于苦苦等待中的转移性GIST三线治疗失败的患者无疑是一大福音！

　　瑞普替尼在国内外相继顺利获批用于接受过包括伊马替尼在内的3种及以上TKI治疗的晚期GIST,与其Ⅲ期临床试验INVICTUS研究结果密不可分。INVICTUS研究是一项随机对照全球多中心Ⅲ期临床研究，研究显示瑞普替尼较安慰剂显著延长患者无进展生存（PFS）及降低其84%的进展风险（中位PFS:6.3个月vs1.0个月），显著延长患者总生存（OS）且降低死亡风险58%（中位OS:未达到vs6.3个月）。在2021年4月10日~15日即将召开的美国癌症研究协会（AACR）年会上，瑞普替尼将公布在中国人群的药代动力学研究，并且探索了瑞普替尼在中国GIST人群和全球人群的药代动力学差异，将再次为瑞普替尼的中国之旅打下扎实信心！让我们共同拭目以待！无疑，瑞普替尼此次获批必将改变国内GIST诊疗格局，惠及更多晚期GIST患者。在此，我们期待这类创新药物可及早纳入医保，提高临床可及性，更大程度地造福患者。

　　此外，值得一提的是，瑞普替尼与舒尼替尼头对头比较的二线临床研究INTRIGUE研究的国内桥接试验正在开展，让我们共同期待其利好结果，进一步丰富国内晚期GIST患者的临床选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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