2018年11月，美国FDA批准了拉罗替尼（larotrectinib），用于成人和小儿具有神经营养受体酪激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。研究结果显示：拉罗替尼治疗的整体缓解率为75%，其中完全缓解率22%，部分缓解率53%。除了很高的缓解率，拉罗替尼治疗的缓解持续时间也非常出色。在108例确诊的患者中，中位缓解持续时间长达35.2个月，中位无进展生存期达到25.9个月。也就是说，患者能够从拉罗替尼治疗中获益达到近3年。
拉罗替尼的优势：不限癌种，包括：急性髓性白血病、星形细胞瘤、脑低级别胶质瘤、乳腺癌、结直肠癌、先天性中胚层肾瘤、胃肠道间质瘤、多形性胶质母细胞瘤、头颈部鳞状细胞癌、肝内胆管细胞癌、肺癌、唾液腺来源的乳腺类似物分泌癌、黑色素瘤、肉瘤、分泌性乳腺癌、甲状腺癌等。
在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。这款药物的神奇之处在于，起效非常快，并且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。(一个案例报道显示，2岁的梭形细胞肉瘤女孩再接受拉罗替尼治疗后24小时内就出现了快速响应，症状迅速改善。这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。
拉罗替尼的用法用量
1.口服：
胶囊：用水整片吞服，不要咀嚼或压碎胶囊；
口服液：借助口服注射器吞下，口服液需放在冰箱中（2°C至8°C）保存，首次打开后90天，如未用完则需丢弃，不可再继续服用。
拉罗替尼胶囊和口服液是可以相互交替使用的。
2.成人和儿童体表表面积大于1.0米方的患者推荐剂量：每日口服两次，每次100毫克。
3.儿童体表面积小于1.0米方的患者推荐剂量：每日2次口服100mg/m2.
拉罗替尼的不良反应
最常见的不良反应是疲劳，恶心，头晕，呕吐，AST升高，咳嗽，ALT升高，便秘和腹泻。
拉罗替尼 可能影响女性的生育能力，也可能影响你怀孕的能力。如果这是您关心的问题，请咨询您的主治医生。这些并不是 拉罗替尼 的所有可能副作用。
拉罗替尼的注意事项
1.神经毒性：建议患者和护理人员注意神经系统不良反应的风险。建议有神经毒性的病人不要驾驶或操作危险的机器。保留和修改剂量，或根据严重程度永久停用拉罗替尼。
2.肝毒性：在治疗的第一个月，每2周监测一次包括ALT和AST在内的肝脏测试，然后按临床指示每月监测一次。保留和修改剂量，或根据严重程度永久停用拉罗替尼。
3.胚胎-胎儿毒性：可引起胎儿损害。建议对胎儿有潜在生殖风险的女性使用有效的镇痛药。
拉罗替尼是第一个与肿瘤类型无关的“不限癌种、广谱”口服靶向抗癌药，专门用于治疗携带NTRK基因融合的各种肿瘤，而不管肿瘤起源于身体的哪个部位。在TRK融合肿瘤儿童和成人患者中，拉罗替尼具有强劲疗效，包括针对原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤和脑转移瘤，均可提供高缓解率和持久缓解，无论患者年龄及肿瘤组织学如何。拉罗替尼已在全球多个国家获得批准，用于治疗肿瘤中存在NTRK基因融合的晚期或转移性实体瘤儿童和成人患者。肿瘤治疗领域的突飞猛进是令我们欣喜的，希望随着科学家们的不断努力，终有一天能真正诞生治愈肿瘤的“万能药”！来帮助和减轻因健康带来的疾病，惠及更多有需要的病人。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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