2020年1月30日，FDA授予塞尔帕替尼，也就是大名鼎鼎的LOXO-292优先审批，适应症为晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌的患者。预计FDA将在2020年第三季度会对新药申请做出决定。2020年5月8日，仅隔三个多月，这款传奇抗癌药就加速获批上市了，同时也有了自己的大名-塞尔帕替尼，不得不说，这款对于RET基因融合的患者有着显著疗效的广谱抗癌药将给病友们带来全新的选择和希望。塞尔帕替尼也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。

　　2016年12月18日，Loxo Oncology 公司的TRK抑制剂Larotrectinib（LOXO-101，拉罗替尼）首次在ESMO大会亚洲一期试验中展示对TRK融合肿瘤显示的持久抗肿瘤活性，就震惊了肿瘤界，也让大家知道了研发了这款火遍癌友圈广谱抗癌药的研发公司Loxo Oncology.这家在美国康涅狄格州斯坦福德，最初全职雇员只有13人的一个不起眼的小制药公司从成立初期就以开发用于癌症治疗的小分子靶向新药为主，只不过和其他公司不同的是，他们研究的靶点都偏“冷门”，当时知道NTRK,RET,BTK这些靶点的人寥寥无几。2018年11月，LOXO-101震撼上市，引起了全球的轰动，甚至超越了PD-1的名气，或许他们自己也没想到，自己能凭着这款药物一夜成名，身价倍增。而随后人们才知道，这家公司研发的药物几乎款款都是抗癌新星，比如专门针对LOXO-101耐药的LOXO-195，以及专门针对RET融合的塞尔帕替尼。塞尔帕替尼是一种高度选择性和有效的口服研究药物，可用于治疗RET激酶异常突变的癌症患者。

　　此次获批是基于I / II LIBRETTO-001试验数据，该试验评估了LOXO-292在RET改变的非小细胞肺癌和甲状腺癌中的作用，入组的患者每天两次口服160 mg LOXO-292，直至出现不可接受的毒性或疾病进展，主要研究目的是总体缓解率（ORR）和缓解持续时间。

　　非小细胞肺癌（NSCLC）

　　在入组非小细胞肺癌队列有105例经过重度治疗的RET融合患者以及39例未经治疗的RET融合患者。105经过重度治疗的患者，是指一半的患者至少接受过3种全身性抗肿瘤治疗方案，这些患者全都接受过含铂双药化疗，多数接受过免疫治疗以及其他RET靶向药治疗，可以说是临床上已经放弃的患者。对于如此晚期的患者，总的客观缓解率（ORR）达到64％，其中81%的患者持续应答≥6个月。而在39例初治的的患者中，客观缓解率（ORR）高达84%，有59％的患者持续响应≥6个月。

　　甲状腺髓样癌（MTC）

　　MTC组包括≥12岁的晚期或转移性RET的成年和儿科患者。这些患者中有143例是既往接受过卡博替尼，凡德他尼（vandetanib）或两者都接受过治疗的非常晚期的和处治的患者。在先前接受治疗（卡博替尼或vandetanib）的55位患者中，客观缓解率（ORR）为69％，有76％的患者持续缓解时间≥6个月。在未接受的患者中，ORR为73％，有61％的患者持续缓解时间≥6个月。

　　甲状腺癌

　　在治疗12岁以上RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者时，19例放射性碘难治性（RAI）和至少一种其它疗法治疗的患者的客观缓解率（ORR）为79%，87%的患者持续缓解时间至少为6个月。8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR为100%，75%患者持续缓解时间至少6个月。此外这款药物的安全性和耐受性良好，在入组LIBRETTO-001试验的531名患者中，有15%与治疗相关的不良事件（TRAE），包括腹泻，高血压等，大部分为1级和2级。有1.7％的患者因副作用停止了塞尔帕替尼的治疗。

　　由此数据可以看出，塞尔帕替尼疗效显著优于目前已获批的多靶点RET靶向药（如卡博替尼，凡德他尼等），与在研的RET靶向药BLU-667（Pralsetinib）相比疗效也不相伯仲，或将成为RET阳性患者的一线推荐方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗转移性非小细胞肺癌的效果如何？

　　更多药品详情请访问  塞尔帕替尼  https://www.kangbixing.com/drug/srptn/