拉罗替尼上市申请已被纳入拟优先审评名单，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。公开资料显示，拉罗替尼是一款“不限癌种”疗法，它是全球首款专为NTRK基因融合癌症患者设计的口服TRK抑制剂。本次，该药被纳入拟优先审评意味着，它将有望加速在中国获批。
NTRK中文全称是神经营养因子受体酪氨酸激酶。NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白出现异常。变异的TRK或者TRK融合蛋白持续激活，从而引发永久的信号级联反应。这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。研究发现，NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，这使得它成为了研究人员开发“不限癌种”疗法的靶标之一。
拉罗替尼是一款新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂，最初由拜耳和Loxo Oncology（已被礼来公司「Eli Lilly and Company」收购）联合开发，拜耳公司现拥有该药的全球开发和商业化独家权利。据悉，它是一款从早期开发时期开始就针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。在美国，该药曾被FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。2018年11月，FDA加速批准拉罗替尼上市，用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需考虑癌症的发生区域。这一药物的批准，是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。在中国，拜耳提交了三项拉罗替尼的上市申请，包括硫酸拉罗替尼口服溶液和硫酸拉罗替尼胶囊。根据CDE公示信息，这三项申请本次均因“符合附条件批准的药品”被纳入拟优先审评，拟用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者，包括患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意治疗方案选择的患者。根据多项拉罗替尼治疗NTRK基因融合癌症患者的临床试验数据，它在成人和儿童TRK基因融合癌症，包括中枢神经系统癌症中，均显示出高缓解率，且持续缓解时间超过3年。
截止至2019年7月15日的数据显示，116例跨17种肿瘤类型的TRK基因融合癌症成人患者中，客观缓解率（ORR）为71%，完全缓解率为10%。脑转移患者中ORR为71%，其中10例患者为部分缓解。在17.4个月的中位随访期间，治疗的中位持续缓解时间为35.2个月。在14.6个月的中位随访期间，中位无进展生存期为25.8个月，87%的患者在12个月时存活。此外，分析还发现，拉罗替尼治疗TRK基因融合癌症大多数成人和大多数儿童及婴儿，其生活质量有迅速的、具有临床意义的且持续的改善。期待这款“不限癌种”疗法早日在中国获批，为患者提供新的治疗选择！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)可以治疗多种癌症？效果怎么样？
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