2016年大会及美国神经病学年会（AAN）上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周，共设置四组：去氟可特低剂量治疗组（0.9mg/Kg体重，也是此前指南推荐的用量）、去氟可特高剂量治疗组（1.2mg/Kg体重）、泼尼松标准治疗组（0.75mg/Kg体重）和安慰剂组。临床试验采用随机双盲、多对照方式完成。前十二周，所有患者随机分入这四组，十二周后至五十二周，安慰剂组患者再随机分入三个治疗组（这是因为，为了临床试验目的，不给患者有显著效果的激素治疗是违背医学伦理学原则的）。主要终点（评估效果的最重要指标）为改良MRC肌力评分，次要终点（评估效果的其他指标）为总体身心状况、计时运动功能（30英尺步行时间、4级楼梯攀爬时间等）以及整个试验过程（第一周至五十二周）和后半试验过程（十二周后至五十二周）整体肌力变化量。临床试验还设计了基线水平和治疗后的肺功能和肌酶等检查。

　　从公布结果看，治疗十二周时，三个治疗组均较安慰剂组提升了患者肌力、改善了计时运动功能，结果均具有统计学意义。这一提升运动功能的效果一直持续到五十二周，试验结束。在五十二周试验结束时，两个剂量的去氟可特治疗组，在四级楼梯攀爬时间上优于泼尼松治疗组，结果具有统计学意义。在其他终点，包括主要终点肌力评分上，均未见三个治疗组有显著差异。药物治疗前后测定了血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷草转氨酶等肌酶指标。治疗六周后，三个治疗组肌酶水平均明显下降，与安慰剂组相比，具有显著差异。到五十二周试验结束，三个治疗组肌酶水平仍较治疗前有明显下降。三组之间无明显差异。

　　副作用方面，去氟可特治疗组一如既往，在体重增加方面少于泼尼松治疗组。在库欣面容、精神激越方面也略少于泼尼松治疗组。

　　在以45名丧失行走能力患者为对象的亚组分析中，以主要终点肌力评分来评价，同样的，治疗十二周时三个治疗组均好于安慰剂组。在五十二周治疗结束时，两个剂量的去氟可特治疗组肌力评分变化量优于泼尼松治疗组，在体重增加方面，也少于泼尼松治疗组。肺功能方面，治疗十二周时，去氟可特高剂量治疗组在分钟最大通气量（MVV)改善上，超过安慰剂组，达到统计学差异。在五十二周治疗结束时，去氟可特治疗组的肺功能改善患者比例高于泼尼松治疗组，其中去氟可特低剂量治疗组分钟最大通气量（MMV）均值较泼尼松组增加11.1 L/min,而去氟可特高剂量治疗组分钟最大通气量（MMV）较泼尼松组增加13.6 L/min,但结果未达统计学差异。研究者指出，纳入研究的丧失行走能力患者较少，结果有待纳入更多中晚期患者的临床试验进一步证实。

　　另外，这一III期临床试验和既往研究均发现，去氟可特治疗较泼尼松治疗阻止身高发育的作用更为明显。但研究者认为，影响身高发育这一作用不仅不是副作用，反而有助于延长患者行走时间，将丧失行走能力的年龄推后。在引起早发白内障方面，去氟可特治疗组明显多于泼尼松治疗组。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去氟可特/地夫可特(DEFLAZACORT)被FDA批准用于治疗5岁及以上DMD患者

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