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肝小静脉闭塞症新药去纤苷(DEFITELIO)的治疗效果怎么样?

时间:2021-07-14 14:41 来源:药品咨询 作者:康必行-小喆

  肝小静脉闭塞症(HVOD)又称窦状隙梗阻综合征。为肝循环的非血栓性梗阻,伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等,半数以上患者可以康复,20%的患者死于肝衰竭,少数患者发展为肝硬化门脉高压。

  病因主要为食入含有吡咯生物碱的植物、草药或者茶制品,目前较为明确的中药包括菊科的千里光属、泽兰属、菊三七属,紫草科的所有属,豆科的猪屎豆属和野百合属,兰科的羊耳蒜属等。其他因素包括砷剂、汞等有毒物质、干细胞移植患者术前大剂量化、放疗(白消安、环磷酰胺)、雌激素等。

  去纤苷(去纤维钠,defiteli)是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤苷(去纤维钠,defiteli)的寡核苷酸链长度不等,相对分子质量介于15×103-30×103,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85.去纤苷(去纤维钠,defiteli)的作用机制比较复杂,目前还未完全清楚,临床前试验证实去纤苷(去纤维钠,defiteli)在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

去纤苷

  肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(去纤维钠,defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(去纤维钠,defiteli)是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

  一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者,中位年龄16岁(0.1~70岁),其中 sHVOD患者220例。去纤苷(去纤维钠,defiteli)治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。

  初步结果显示:完全缓解(CR)率为30%,移植后100d总生存(OS)率为50%;sHVOD患者的CR率为26%,移植后100d OS率为45%;非sHVOD患者的CR率为39%,移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187),移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:去纤苷(DEFITELIO)治疗肝小静脉闭塞病疗效如何?注意事项有哪些?

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(责任编辑:康必行-小喆)
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