携带FLT3内部串联重复序列（ITD）的急性髓系白血病（AML）患者预后差、易复发。Richard F. Schlenk等人开展一II期的假设生成试验，探究强化化疗联合多靶向激酶抑制剂米哚妥林治疗，随后再予以异基因造血干细胞移植（alloHCT）和单药维持治疗12个月是否可行，对无进展存活期（EFS）是否有积极影响。
研究人员共招募了284位18-70岁新确诊的携带FLT3-ITD的AML患者进行治疗，其中198位为年轻人（18-60岁），86位老年人（61-70岁）。诱导化疗后的完全缓解（CR）率（包括CR伴部分血液学恢复[CRi]）达76.4%（年轻人75.8%、老年人77.9%）。大部分CR/CRi的患者（72.4%）进一步接受alloHCT治疗。97位（34%）患者进行维持治疗，其中75位是在alloHCT后，22位是在采用高剂量阿糖胞苷（HiDAC）巩固治疗后；维持治疗的中位时间分别是9个月（alloHCT）和10.5个月（HiDAC）；提前终止大多是非复发因素（胃肠毒性和感染）。年轻患者的2年的EFS和总体存活率分别是39%（95% CI 33-47%）和34%（95% CI 24-47%），而老年患者的分别是53%（95% CI 46-61%）和46%（35-59%）。
将EFS与5个前瞻性试验中的415位历史对照进行对比分析显示，米哚妥林治疗可明显提高患者的EFS（风险比[HR]0.58；95% CI 0.48-0.70，p<0.001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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