鲁索替尼（ruxolitinib ，Jakavi）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2012年8月获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。目前，鲁索利替尼Jakavi已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。

　　STUDY2 (NCT00934544)是一项对219例患者的开放标签随机研究。入组患者的人群特征为：中位年龄66岁，其中52%的患者年龄大于65岁；57%为男性；53%的患者为原发性MF,31%为真性红细胞增多症后MF,16%为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8周内接受了红细胞输血；血红蛋白中位数为10.4g/dL,血小板中位数为236×10^9/L；患者的中位可触及的脾长度在肋缘下15厘米，70%的患者的脾长度在肋缘下10厘米或以上。通过MRI或CT测量，患者的中位脾体积为2381 cm3(范围为451 cm3到7765 cm3)。

　　【用法用量】

　　（1）对血小板计数大于200/μL患者，Jakavi的开始剂量是20 mg口服每天2次给药，而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。

　　（2）起始用鲁索利替尼Jakavi治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数s 每2至4周直至剂量稳定化。对血小板计数减低调整剂量。

　　（3）根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25 mg.如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。

　　本次试验主要疗效终点为经MRI或CT测量，48周时脾脏体积较基线减少35%或更多的患者比例，次要终点是从基线到第24周，MRI或CT测量的脾脏体积减少35%或更多的患者比例。

　　试验结果表明，STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为42% VS<1%。

　　STUDY2试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）在第48周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为29% VS 0%。

　　STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）总症状评分降低50%或以上的患者比例为46% VS 5%。

　　STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）的1年生存率为91% VS 84%，2年生存率为80% VS 69%，3年生存率为70% VS 61%。

　　STUDY2试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）的1年生存率为96% VS 94%，2年生存率为86% VS 81%，3年生存率为79% VS 59%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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