2021年6月16日，美国食品药品管理局（FDA）批准阿维普替尼用于晚期系统性肥大细胞增多症 （AdvSM） 的成年患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）的患者。
阿维普替尼是Blueprint Medicines公司研发的一种口服、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，是一种旨在靶向活性激酶构象的1型抑制剂，同时可靶向疾病中一些未知的基因组驱动子，此前获得了FDA批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤。本次批准是基于 EXPLORER（NCT02561988）和PATHFINDER（NCT03580655）中的疗效数据，这两项多中心、单臂、开放标签临床试验。主要的疗效终点为根据修改后的 IWG-MRT-ECNM 标准判断的总体反应率（ORR）。其他疗效指标包括反应持续时间（DoR）、反应时间和肥大细胞负荷个体测量的变化。招募的53名AdvSM患者每天接受高达 200 mg的阿维普替尼。
两项试验中所有可评估患者（n=53）的 ORR 合计为 57% （95% CI: 42, 70），完全缓解率为 28%，部分缓解率为 28%。中位缓解持续时间为 38.3 个月（95% CI:19），中位缓解开始时间为 2.1 个月。
不良反应：患者最常见的不良反应（发生率 ≥ 20%）是水肿、腹泻、恶心和疲劳/虚弱。不建议将阿维普替尼用于治疗血小板计数低于50X 109/L的AdvSM患者。
推荐用法：对于AdvSM患者，推荐的阿维普替尼剂量为200 mg,每天口服一次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)治疗胃肠道间质瘤中国患者的效果怎么样？
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