阿维普替尼于2020年1月9日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，于2020年9月24日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，由Blueprint Medicines开发并上市，商品名为Ayvakit。阿维普替尼被批准用于PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者的治疗。

　　阿维普替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，靶向PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及KIT外显子11、11/17和17突变体。阿维普替尼为口服薄膜衣片，推荐剂量为300 mg,每日1次。产品的获批基于NAVIGATOR（NCT02508532）试验，该试验是一项开放标签、单臂、多中心试验，试验共纳入43例携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，其中包括38例携带PDGFRA D842V突变的患者。初次给药剂量采用每日1次口服400mg,之后由于毒性原因降低剂量至每日1次口服300 mg,患者接受阿维普替尼治疗直至出现疾病进展或出现无法接受的毒性反应。

　　临床数据显示：在43例PDGFRA外显子18突变的GIST患者中，ORR为84%，其中CR为7%，PR为77%（数据截至2018年11月16日，中位随访时间为10.6个月）。对于38例携带PDGFRA D842V突变的亚组患者，ORR为89％，其中CR为8％，PR为82％（中位观察期为10.6个月），未达中位DOR.对于38例携带PDGFRA D842V突变的患者，ORR为89%，其中CR为8%，PR为82%。

　　常见的3级及以上非血液学不良反应（发生率≥5%）为疲劳/虚弱无力（9%）、认知障碍（5%）及腹泻（5%）；常见的血液学3级及以上不良反应为血红蛋白减少（28%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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