托法替尼是抑制JAK通路的抑制剂，它在主要药理作用机制方面，也和生物制剂类似，因此常常被误认为是一种生物制剂，其实它是一种化学合成的药物，并不是生物制剂。
为什么总有人说是“口服生物制剂”，不排除是被一些代购为了营销故意这么说，因为早期很多人不了解托法替尼这个新型的药，只听说过生物制剂。另外也有个别医生图省事怕患者问的更多，干脆也这么说。
托法替尼主要抑制的是JAK3的作用，对于JAK1和JAK2的抑制作用相对弱一些。它通过干扰JAK-STAT信号通路，阻断多种炎性细胞的信号转导，起到明显的抑制炎症反应的作用。对于类风湿关节炎的滑膜炎，具有一定的治疗作用。
托法替尼是美国FDA十年来首次批准的新一类抗风湿病药物，与其他传统抗风湿病药物相比，它不仅能够缓解症状，而且还能减缓或停止疾病的损害。其临床治疗效果也与生物药如阿达木单抗等相媲美。目前为止临床主要以单抗或者融合蛋白治疗类风湿关节炎(RA)为主，其需要注射给药，而托法替尼作为一种口服型药物具有较大的优势。
托法替尼对于生物制剂治疗无效的RA患者仍然有满意的临床效果，因此这些研究进一步奠定了其在中重度RA患者中的治疗地位。除此之外，托法替尼更是起效迅速：临床试验证实托法替尼治疗第2周ACR50改善优于安慰剂，日本二期研究结果显示：托法替尼治疗第1周ACR20改善优于安慰剂。临床试验发现托法替尼治疗6个月后患者ACR50,ACR70应答率趋于平稳，建议用药六个月后进行全面评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：托法替尼(TOFACITINIB/XELJANZ)可以治疗儿童斑秃吗？
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