近日，诺华肿瘤（中国）旗下产品尼罗替尼（尼洛替尼）新适应症获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗2岁以上儿童慢性髓性白血病。这是继2009年尼洛替尼获批用于治疗既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者和2016年获批用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期成人患者后，在中国获批的又一适应症。

　　新适应症的获批也使尼罗替尼成为国内二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物中唯一用于治疗儿童慢性髓性白血病的药物。

　　慢性白血病约占儿童白血病的3%～5%，其中主要为慢性粒细胞白血病(CML)。CML在婴儿时期的临床表现与成人CML有显著差别，故一般将小儿CML分为幼年型和成人型。

　　慢性粒细胞白血病：幼年型与成人型

　　幼年型慢性粒细胞白血病：

　　幼年型慢性粒细胞白血病(JCML) 此型几乎皆发生在5岁以下儿童，尤以2岁以下的婴幼儿多见，男性发病多于女性，可发生于家族性神经纤维瘤，生殖泌尿系畸形或智力低下的患儿。

　　起病可急或缓，常以呼吸道症状为主，诉多见面部斑丘疹或湿疹样皮疹，甚至为化脓性皮疹，亦可见皮肤咖啡斑。皮肤症状可出现于白血病细胞浸润前数月，淋巴结肿大甚至为化脓性进行性。肝脾肿大由于血小板减少而继发出血亦非罕见。

　　JCML起源于多能造血干细胞，故可造成红系增生障碍。血小板数与量异常以及淋巴细胞功能异常与成人型不同，其异常增生主要在粒单系统。体外干细胞培养主要形成CFU-GM染色体检查多为正常，个别可见-7+8(8三体)或+21(21三体)。

　　周围血象白细胞增高血小板减低和中度贫，血白细胞中度增高多在100×109/L以下，未成熟粒细胞和有核红细胞可出现在周围血中，并有单核细胞增多白细胞碱性磷酸酶降低，偶正常。血清和尿中溶菌酶增高，HbF增高，骨髓粒：红为3～5:1，粒系和单核系增生旺盛可见红系增生，异常原始粒细胞在20%以下，巨核细胞减少体外骨髓细胞培养以单核细胞为主。由于JCML常有发烧肝脾肿大，中度贫血白细胞增多需与感染所致的类白血病反应鉴别，还应与传染性单核细胞增多症鉴别。

　　成人型慢性粒细胞白血病：

　　成人型慢性粒细胞白血病(ACML) 发病年龄在5岁以上，以10～14岁较多见，很少见于3岁以下儿童，男女差别不大，由于是多能造血干细胞的恶性增殖，故粒系红系巨核系等多系受累，急变期可转变为淋巴细胞白血病，约85%以上的患儿存在Ph1染色体(即t(9:22))，对Ph1染色体阴性者用分子生物学技术又可分为有bcr重组(phbcr+CML)和无bcr重组(PH-bcr-cml)，两亚型前者临床症状与PH1染色体阳性者类似后者临床症状不典型。

　　发病缓慢，开始时症状较轻，表现为乏力、体重减轻、骨关节疼痛，体征可见巨脾肝脏肿大、淋巴结轻度肿大、视神经乳头水肿等很少有出血症状。

　　周围血象主要为白细胞增多，80%在100×109/L以上血色素在80g/L左右，血小板增多分类可见粒系增多，包括嗜酸嗜碱粒细胞增多原始粒细胞增多不明显以中晚幼和成熟粒细胞为主，白细胞碱性磷酸酶减低HbF不增高血清免疫球蛋白不增高骨髓增生活跃以粒系增生为主，原始粒细胞<10%多为中晚幼粒细胞及杆状核细胞粒：红为10～50:1部分患者可见骨髓纤维化骨髓巨核细胞明显增多以成熟巨核细胞为主血清和尿溶菌酶不增高但VitB12和VitB12运载蛋白增高骨髓培养集落与丛落皆增多。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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