鲁索替尼又被称作芦可替尼,由诺华公司研发,是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是目前唯一一个可以用于此病的药物。原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
在2017年3月10日,鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
鲁索替尼的用法用量:(1)对血小板计数大于200/μL患者,Jakavi的开始剂量是20 mg口服每天2次给药,而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。(2)起始用鲁索利替尼Jakavi治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数s 每2至4周直至剂量稳定化。对血小板计数减低调整剂量。(3)根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25 mg.如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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