罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准IL-6受体抑制剂Actemra皮下注射液，用于延缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者肺功能下降的速度。SSc-ILD是一种致衰性疾病，治疗选择非常有限。特别值得一提的是，Actemra是美国FDA批准的第一款用于治疗SSc-ILD的生物疗法。SSc-ILD也是FDA批准的第6个Actemra治疗适应症。此前，FDA已授予该药治疗SSc-ILD的优先审查。

　　系统性硬化症（SSc），也称为硬皮病，是一种破坏性的自身免疫性疾病，随着时间的推移，病情恶化，无法治愈。当免疫系统失灵导致皮肤和肺部组织增厚和硬化时，就会发生这种疾病。全世界约有250万人患有SSc。间质性肺病（ILD）可能发生在大约80%的SSc患者中，引起肺部炎症和瘢痕，并可能危及生命。2019年9月，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）胶囊获得美国FDA批准，用于延缓SSc-ILD成人患者肺功能下降速度。此次批准，使Ofev成为了第一款获FDA批准治疗这种罕见肺部疾病的药物。

　　Actemra是首个可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药的人源化白细胞介素6（IL-6）受体拮抗剂单克隆抗体，已获批多个适应症，包括：类风湿性关节炎（RA）、多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）、全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、巨细胞动脉炎（GCA）、细胞因子释放综合征（CRS）、Castleman病、大动脉炎。Actemra包括IV制剂和SC预充式注射器（PFS）制剂，在不同国家和地区的具体适应症有所差异。截至目前，Actemra已在全球110多个国家获得批准。

　　罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士表示：“我们很荣幸为患有系统性硬化相关间质性肺病的患者提供首个FDA批准的生物治疗方案。我们与FDA密切合作，评估Actemra在这种疾病中对肺功能的影响。这一里程碑式的批准为患有这种罕见的衰弱性疾病的患者群体提供了一种急需的新治疗选择。”此次批准，基于focuSSced试验的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，入组了212例系统性硬化症（SSc）成人患者。支持性信息也来自faSScinate试验，这是一项针对SSc患者的随机、双盲、安慰剂对照II/III期试验。focuSSced试验未达到改良Rodnan皮肤评分（mRSS）从基线检查到第48周变化的主要终点。mRSS是SSc皮肤纤维化（皮肤瘢痕或硬化）的一种标准结局测量方法。faSScinate试验在mRSS主要终点上也没有统计学意义。

　　然而，在focuSSced试验的总体人群中，与安慰剂治疗组相比，Actemra治疗组观察到用力肺活量（FVC）和预计用力肺活量百分比（ppFVC）从基线检查到第48周的下降幅度较小。FVC是评估肺功能的一种常用指标，该指标是指将测定肺活量的气体用最快速呼出的能力。ppFVC则将观察到的FVC与相同年龄、性别、种族和身高的健康人的预期FVC进行比较。FVC结果在faSScinate试验中相似。

　　在212名随机进入focuSSced研究的患者中，Actemra组68名患者（65%）、安慰剂组68名患者（64%）在基线检查时存在SSc-ILD，这一点通过盲法胸部放射科医生对高分辨率计算机断层扫描（HRCT）的目测结果证实。该研究开展了事后探索性分析，以评估有和无SSc-ILD的患者亚组中的结果。总体人群的ppFVC和FVC结果主要由SSc-ILD亚组的结果驱动。在该亚组中，Actemra组患者的平均ppFVC下降幅度小于安慰剂组（0.07% vs -6.4%，平均差异：6.47%）、FVC下降幅度小于安慰剂组（平均变化：-14毫升 vs -255毫升，平均差异：241毫升）。与安慰剂组相比，Actemra组患者改良Rodnan皮肤评分（mRSS）从基线检查到第48周的平均变化较大（-5.88 vs -3.77，平均差异：-2.11）。

　　在focuSSced研究中，Actemra治疗48周的安全性在SSc-ILD患者和SSc患者中总体安全性相当。在focuSSced研究和faSScinate研究中，Actemra的安全性与该药已知的安全性一致。Actemra治疗的患者中，最常见的不良事件是感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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