神经母细胞瘤是儿童期最常见的颅外实体瘤，因其恶性程度高，治疗难度大，又被称为“儿童肿瘤之王”。神经母细胞瘤起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，在中国约占儿童恶性肿瘤的8%~10%。根据2014年美国对儿童癌症的统计，神经母细胞瘤患者以0-14岁的儿童为主，神经母细胞瘤新发病例占全部儿童恶性肿瘤的7%。神经母细胞瘤的典型临床表现为肿瘤压迫的症状；肿瘤浸润、转移瘤的症状；儿茶酚胺代谢率增高的症状；其他原因不能解释的分泌性腹泻等。

　　在引入GD2单抗免疫疗法之前，维持阶段可选择的治疗有限。完成诱导和巩固治疗的高危神经母细胞瘤患者中，超过60%在缺乏免疫治疗的情况下复发。50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年。这些患儿的治疗结局给家庭带来严重的危害。

　　Dinutuximab beta是由EUSA Pharma开发的GD2单抗。GD2是在神经母细胞瘤表面高度表达的一种神经节苷脂，与GD2抗体结合后，巨噬细胞和粒细胞等免疫细胞就可以识别肿瘤细胞，主动发起攻击。

　　Dinutuximab beta通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，包括抗体依赖性细胞介导的细胞毒性(ADCC)和补体介导的细胞毒性(CDC),使肿瘤细胞裂解和死亡。欧洲权威指南SIOPEN及英国NICE (National Institute for Health andCare Excellence)均推荐Dinutuximab beta作为高危神经母细胞瘤维持阶段的标准疗法，数据显示其可显著提升高危神母患儿的5年无事件生存率及总生存率，给一部分患儿带来治愈的希望。

　　2017年5月，欧洲药品管理局(EMA)批准GD2靶向药物Dinutuximab beta,商品名为Qarziba，用于治疗高危及复发难治性神经母细胞瘤。2018年，国家药品监督管理局(NMPA)颁布的第一批临床急需境外药品目录中，Dinutuximab beta榜上有名。百济神州于2020年1月与EUSA Pharma达成协议，获得了Dinutuximab beta的大中华区独家开发和商业化权利。2020年9月，Dinutuximab beta被NMPA纳入优先审评，适应症为高危及复发难治性神经母细胞瘤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：DINUTUXIMAB是首个治疗神经母细胞瘤靶向药物？

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