胆管癌虽然是一种少见的癌症，但是近年来有不断上升的趋势。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于肝内胆管癌(iCCA)，其中10% ~ 16%的患者存在这种情况。近日，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见，推荐有条件批准FGFR激酶抑制剂培米替尼，用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情复发或难治、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　这项批准是基于第二期FIGHT-202试验的结果，该试验招募了107名患有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，他们至少接受过一种治疗。一半以上的参与者是女性，四分之三的人年龄在65岁以下。所有受试者每天服用一次培米替尼，连续14天，然后休息7天，直到他们出现疾病进展或不可接受的副作用。这项试验不是随机的，没有人接受安慰剂或其他治疗进行比较。参与者每八周进行一次扫描以监测癌症的进展。中位随访15个月后，接受培米替尼治疗的总有效率(即肿瘤完全或部分缩小)为36%，其中疾病控制率(DCR)为82%，其中3%完全缓解。另有47%的患者病情稳定，无进一步进展。在有反应的38名患者中，24名(63%)的反应持续了至少6个月，7名(18%)的反应持续了至少一年。当分析数据时，尽管显示的是初步的总体生存率结果，但是这个组的中位生存时间为21.1个月，远远超过了另一个没有FGFR2融合或重排的患者队列中的4.0个月。

　　安全性方面，在服用培米替尼的人群中，高磷血症是最常见的所有级别的不良事件。93例患者有3级或更严重的不良事件(不考虑原因);最常见的是低磷血症、关节痛、口炎、低钠血症、腹痛和疲劳。65例患者有严重不良反应，最常见的是腹痛(7例[5%)，发热(7例，胆管炎)胸腔积液。总体而言，71例患者在研究期间死亡，最常见的原因是疾病进展死亡;没有与治疗有关的死亡病例。

　　培米替尼是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。2020年4月，美国FDA批准Pemazyre,用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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