胆管癌是发生在胆道系统的恶性肿瘤，临床上一般采用手术治疗、放射治疗、化学治疗等方法，但预后较差。近些年，针对胆管癌的临床研究越来越多，靶向药物治疗的优势也逐渐显现出来；2021年7月10日，国产强效FGFR激酶抑制剂培米替尼获批上市，一起来看看效果如何？

　　培米替尼（商品名：达伯坦，英文商标：Pemazyre）是一款成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂，国家药品监督管理局（NMPA）已经批准了该药物的上市申请；用于治疗此前至少接受过一种系统性治疗、且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。培米替尼是一种选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

　　FGFR成纤维细胞生长因子受体（共包含FGFR1-4）属于跨膜受体酪氨酸激酶（RTK）家族，是成纤维细胞生长因子（FGF）的高亲和力受体，在胆管癌中，FGFR融合突变较为突出；据统计，肝内胆管癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合突变，并且已有研究证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　培米替尼的批准是基于一项2期开放性、单臂、多中心研究（CIBI375A201，NCT04256980）的结果，该研究面向的患者为，既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌患者。结果显示：培米替尼治疗的客观缓解率（ORR）为37%，完全缓解率（CR）达到3.7%、部分缓解率（PR）达到33.3%；中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月；中位无进展生存期（PFS）为7.0个月；中位总生存期（OS）达到17.5个月。

　　早在2021年3、4月，培米替尼就通过了美国、欧盟和日本的批准，并被授予孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。目前该药物成功在我国上市，为国内广大胆管癌患者提供了治疗新选择。胆管癌在临床上治疗手段有限，晚期胆管癌患者总体生存时间较短，存在极大的未满足的医学需求，靶向药的出现开启了胆管癌的精准治疗，越来越多的患者从中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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