2020年9月25日，Blueprint Medicines宣布，欧盟委员会（EC）已授予阿维普替尼（avapritinib）有条件销售许可，作为单药疗法，用于治疗携带血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变的，不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。该疗法针对疾病潜在分子驱动因素，新闻稿指出，这是首款在欧洲获批用于携带PDGFRA D842V突变GIST患者的精准疗法。
GIST是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，占消化道肿瘤的1%～3%，其中60%～70%发生在胃，20%～30%发生在小肠，10%发生在结直肠，也可发生在食管、网膜和肠系膜等部位，肿瘤可单发或多发，直径从1 cm到20 cm以上不等，质地坚韧，境界清楚，表面呈结节状。GIST在生物学行为上可从良性至恶性，研究表明，此类肿瘤起源于胃肠道未定向分化的间质细胞，大多数病例具有c-kit或PDGFRA基因活化突变，导致酪氨酸激酶受体持续活化，刺激肿瘤细胞持续增殖。此次批准基于1期研究NAVIGATOR的疗效结果，以及NAVIGATOR和3期研究VOYAGER的综合安全性结果。研究显示，在携带PDGFRA D842V突变的GIST患者中，阿维普替尼具有持久的临床活性，且一般耐受性良好。
阿维普替尼是一种激酶抑制剂，此前已获欧盟委员会授予的治疗GIST的孤儿药资格。该疗法已获美国FDA批准，用于治疗携带PDGFRA 18外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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