2020年9月29日，辉瑞公司（Pfizer）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准托法替布用于治疗2岁及以上患有多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）的儿童和青少年。新闻稿指出，该批准使托法替布成为美国第一个也是唯一一个批准用于治疗pJIA的Janus激酶（JAK）抑制剂。此次共批准了两种剂型，其中，5 mg规格片剂可即刻提供，口服溶液制剂预计将于2021年第一季度末上市。

　　幼年特发性关节炎（JIA）有明显家族聚集性趋势，病因尚不明确，可能与遗传特质、免疫紊乱、环境因素高度相关。多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）是JIA的一个细分类别，定义为病程前6个月累及5个及以上的以慢性关节滑膜炎为主要表现的自身免疫性罕见疾病，可进一步分为类风湿因子（RF）阳性和阴性两型，可伴组织、器官不同程度损害。研究认为HLA-2类等位基因多态性与本病有较强的关联。根据文献报道，1993～2013年pJIA的新发率约为0.28～6.5/10万，患病率约为1.64～33.4/10万。中国流行病学数据不详，患者平均年龄7.3～8.7岁。

　　此次批准基于一项3期研究的两个阶段数据，分别为18周开放标签导入期（n=225），及26周随机双盲、安慰剂对照停药期（n=173），共计44周。根据患者体重（<40 kg时采用口服溶液剂型）和/或个人喜好，该研究评估了每日服用两次5 mg片剂或1 mg/mL口服溶液托法替布的疗效和安全性。研究达到了主要终点，表明在导入期结束时达到JIA美国风湿病学会（ACR）30反应的pJIA患者中，托法替布治疗组患者在第44周出现疾病发作的比例（31％；n/N=27/88）在统计上显著低于安慰剂组的患者（55％；n/N=47/85，p=0.0007）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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