骨髓纤维化是什么病？人体发生了什么‘变化’？人的骨髓是血细胞的来源，我们经常听说的红细胞，白细胞，血小板等等，都是来源于骨髓的，在骨髓的增生正常的时候，可以产生正常的上述各种血细胞，如果骨髓增生过度，骨髓干活太多了，也会出现问题，比如红细胞增多，会出现红细胞增多症，血小板增多症等。

　　骨髓纤维化在骨髓中的病理反应：主要是纤维组织增生过度造成，在骨髓中，纤维细胞起着一些类似于支持和铺垫的作用，在它们的支持下，各种血细胞可以正常的分化和增生，但是，如果它们发生了病变，就会挤占那些应该正常的血细胞的空间，让那些血细胞不能正常生成。

　　纤维细胞的增生，会导致骨髓的成分发生变化，变成以纤维细胞为主，而不是以那些造血细胞为主，这些纤维细胞相对于那些血细胞来说，其硬度比较高，这样一来，整个骨髓的硬度就会增大，医生用常用的对骨髓穿刺用的穿刺针进行穿刺的时候，自然就会遇到困难，造成穿刺困难了。

　　STUDY1 (NCT00952289)是一项双盲、随机、安慰剂对照的研究，研究对象为309例对有效治疗耐药或不适合治疗的患者。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄68岁，其中65岁以上的患者占61%；男性占54%；50%的患者为原发性MF,31%的患者为真性红细胞增多症后MF,18%的患者为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8周内接受了红细胞输血；血红蛋白中位数为10.5g/dL,血小板中位数为251×10^9/L；患者的中位可触及脾长在肋缘以下16厘米，81%的患者的脾长在肋缘以下10厘米或更大；通过磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)测量的患者中位脾体积为2595 cm3(范围为478 cm3到8881cm3)。(正常上限约为300 cm3)。

　　所有患者接受鲁索替尼或安慰剂治疗。本次试验主要疗效终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例，次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积减少35%或更多的持续时间，以及根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0测量的总症状评分减少50%或更多的患者比例。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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