骨髓纤维化（MF）是以髓系增生为特征的造血干细胞克隆性疾病，患者常有贫血、脾肿大和髓外造血等表现，可向急性白血病转化，预后差，病死率高。MF的治疗一直缺乏有效药物，直到针对其发病机制Janus激酶/信号转导与转录激活子(JAK/STAT)信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂出现，患者的总体生存期才得以延长，症状减轻，生活质量改善。到目前为止，全球仅有两款治疗MF的JAK抑制剂类药物鲁索替尼和Fedratinib分别于2011年和2019年被美国FDA批准，而在我国目前只有鲁索替尼在2017年获得国家药品监督管理总局批准。

　　鲁索替尼于2011年11月16日获FDA批准上市，用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。鲁索替尼是一种Janus相关激酶JAK1，JAK2的抑制剂，通过JAK1和JAK参与调节血液及免疫功能。

　　在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)临床试验中证实了鲁索替尼的生存益处。COMFORT-1试验的主要终点是缓解持久性、症状负担变化和总生存率，41.9%的患者接受鲁索替尼治疗获得了持久的缓解。在安慰剂组中，只有0.7%的患者达到了持久的缓解。

　　在COMFORT-2中，研究了鲁索替尼对脾脏缩小的影响，鲁索替尼组28%的患者的脾脏体积至少缩小了35%。而在48周时，接受最佳治疗的患者比例为0%。在12个月的中位随访中，80%的患者仍有缓解，因此中位缓解持续时间未达到。

　　为了进一步改善骨髓纤维化患者的预后，研究人员开展了一项前瞻性试点试验(NCT02917096)，将鲁索替尼作为MF患者的围移植期治疗。这项研究的目的是确定鲁索替尼的最大耐受剂量及其在这种新治疗策略中的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)治疗骨髓纤维化效果怎么样？

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