白血病在我国被列为十大高发性肿瘤之一。通过全国性普查，我国白血病的发病率为2.76/10万，各类型的发病情况，我国急性白血病多于慢性白血病，与欧美相反。年龄分布：急性淋巴细胞白血病以儿童多见，急性髓细胞白血病则成人多见，而慢性白血病以40岁以上者多见。性别无明显差别，在地区上，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位，儿童及35岁以下成人中位居恶性肿瘤死亡率第一位！

　　急性髓系白血病是一组高度异质性的克隆性疾病，发病基础主要是因为获得性体细胞突变在造血干祖细胞中的不断累积。近年来，深度测序技术的发展和应用使我们全景式的认识了基因突变普。通过这些研究和发现，科学家们不停地尝试，并且研发了多种小分子靶向治疗药物，并取得非常好的成果。

　　近二十多年来，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案，米哚妥林是25年来AML首款新药，也是第一款与化疗联合治疗AML的靶向药。批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将717名未经过治疗的FLT3+ AML患者随机分为安慰剂组或米哚妥林 50mg组，在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次，随后每天连续服用米哚妥林达12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有统计学上的显著提高(HR 0.77, p=0.016)。

　　在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，两组中均有16％的患者发生。且美国食品和药物管理局还批准米哚妥林用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。

　　批准基于一项米哚妥林100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的米哚妥林,根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR.最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

　　AML中米哚妥林的推荐剂量为50mg,每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用，并作为单一药物与食物一起食用，剂量为50 mg,持续12个月。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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