急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病类型。可能很多人对于AML是有一定了解的，它是一种髓系细胞分化异常的恶性肿瘤，在我国急性白血病中发病率最高。随着对其发病机制的深入探索以及靶向治疗的进展，AML的治疗策略近年来发生一些变化，提出了对不同预后患者进行分层治疗的概念，靶向治疗药物的出现为患者提供了对抗AML的新武器。
米哚妥林（Midostaurin,PKC412）是诺华研发的口服小分子多靶点抑制剂，2017年4月28日，FDA 批准 Rydapt（米哚妥林）与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3突变急性髓系白血病成年患者（AML），并用于治疗晚期全身肥大细胞增多症（SM），其包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于AML的安全性及有效性，这项实验供纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。研究结果显示，接受米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。 如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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