聚ADP核糖聚合酶（Poly ADP-ribose Polymerase，PARP）是一种DNA修复酶，在DNA修复通路中起关键作用。PARP抑制剂通过抑制肿瘤细胞DNA损伤修复、促进肿瘤细胞发生凋亡，从而可增强放疗以及烷化剂和铂类药物化疗的疗效。携带BRCA突变的肿瘤细胞对PARP抑制剂的敏感度高，特别是乳腺癌和卵巢癌。FDA已批准3个PARP抑制剂上市，奥拉帕尼、鲁卡帕尼、尼拉帕尼，用于治疗卵巢癌。
卵巢癌是FDA已批准3个PARP抑制剂（Olaparib、Rucaparib、Niraparib）的适应证。
Coleman等在妇科肿瘤学组研究评价维利帕尼治疗BRCA突变的复发性卵巢癌、输卵管癌、腹膜癌的疗效，入组50例患者，其中30例为铂耐药性复发（60%），20例为铂敏感性复发（40%），入选者之前至少接受过三种不同的化疗方案，试验中给予患者维利帕尼单药口服，400mg，每日2次，28天为1个疗程。
结果显示，ORR为26%（90%CI：16%～38%，CR：2，PR：11）；其中对铂类药物耐药的患者ORR为20%，对铂类药物敏感的患者ORR为35%。中位PFS为8.1个月，44%的患者缓解期>6个月。2级事件＞10%例：恶心（46%）、疲劳（26%）、呕吐（18%）、贫血（14%）。由此可见，维利帕尼治疗BRCA突变的复发性卵巢癌临床有效，毒性可耐受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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