骨髓纤维化的出现与人体的免疫系统出现问题有关，同时，与所处生存环境的污染，恶化以及生活中的一些有毒害物质都有关系。专家介绍，骨髓纤维化是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。

　　2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

　　STUDY1是一项双盲、随机、安慰剂对照的研究，研究对象为309例对有效治疗耐药或不适合治疗的患者。入组患者的人群特征为：中位年龄68岁，其中65岁以上的患者占61%；男性占54%；50%的患者为原发性MF,31%的患者为真性红细胞增多症后MF,18%的患者为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8周内接受了红细胞输血；血红蛋白中位数为10.5g/dL,血小板中位数为251×10^9/L；患者的中位可触及脾长在肋缘以下16厘米，81%的患者的脾长在肋缘以下10厘米或更大；通过磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)测量的患者中位脾体积为2595 cm3(范围为478 cm3到8881cm3)。(正常上限约为300 cm3)。

　　所有患者接受鲁索替尼或安慰剂治疗。本次试验主要疗效终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例，次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积减少35%或更多的持续时间，以及根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0测量的总症状评分减少50%或更多的患者比例。

　　骨髓纤维化患者还可能导致患者出现体重骤减，骨髓受损的现象，导致人们细胞容量增加、中性粒细胞增生、巨核细胞增生和不典型增生等，因此，一旦察觉骨髓纤维化症状，或者是经检查确诊骨髓纤维化，一定要积极采取相应的治疗措施，通过治疗尽早恢复健康的状态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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