骨髓纤维化（Myelofibrosis,简称MF）是一种攻击性、持续性、衰弱性的血液系统恶性肿瘤，中高危患者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患者生活质量，脾脏相关的症状有早饱、腹部不适、腹部疼痛，预后体质相关的症状有夜汗、体重下降和发烧，其他症状包括骨痛、疲劳、活力下降、失眠等，其中疲劳是十分常见的症状。脾肿大和骨髓纤维化症状是MF的两个重要特征，脾肿大是疾病进展的标志物。超过80%的MF患者出现脾肿大，脾脏体积每增大500cm3、患者死亡风险增大14%。2011年，美国FDA批准鲁索替尼用于治疗中度或高度骨髓纤维化（MF）患者，其中包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多性骨髓纤维化。

　　COMFORT-I 和 COMFORT-II两个试验用于评估鲁索替尼在MF（原发性MF、真性MF或原发性血小板增多症后的MF）患者中的效果，两个临床试验中的患者都为按照国际工作组（IWG）的标准、脾肿大至少低于肋缘5cm、属于中等-2或高风险登记。鲁索替尼的起始剂量都由血小板计数决定。

　　COMFORT-I 是一个双盲、随机、安慰剂控制的临床试验，招募309位复发的或现有可获得治疗方案不适用的MF患者，主要终点为24周时、用核磁共振（MRI）或CT测量、脾脏体积较基线减少≥35%的受试者比例。次要终点包括维持脾脏体积较基线减少≥35%的持续时间、症状总分下降≥50%的患者比例、从基线到第24周症状总分的变化和OS,其中症状总分根据改进的MF症状评估表（MFSAF）v2.0日志进行测量。

　　COMFORT-II 是一个开放标签、随机临床试验，招募219位患者，按照2：1的比例随机分配成鲁索替尼组 VS BAT（最佳可获得治疗方案）组，在BAT组、47%的患者接受羟基脲、16%的患者接受糖皮质激素治疗，主要终点为48周时、用核磁共振（MRI）或CT测量、脾脏体积较基线减少≥35%的受试者比例。次要终点包括24周时、用核磁共振（MRI）或CT测量、脾脏体积较基线减少≥35%的受试者比例，维持脾脏体积较基线减少≥35%的持续时间。

　　试验结果显示，无论是否存在JAK2V617F突变或疾病亚型（原发性MF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF），鲁索替尼组患者的脾脏体积较基线水平明显减少35%以上。两组在24周、48周时达到35%以上脾脏缩小比例分别为41.9%和28.5%。无论是否有JAK2V617F突变，鲁索替尼的效果不受影响。为期3年的随访数据显示，鲁索替尼能显著维持脾脏缩小的效果。与安慰剂相比，鲁索替尼能快速并显著改善症状，症状总分改善＞50%的患者比例分别为46% VS 5%。3年的随访数据是与安慰剂相比，鲁索替尼能显著的、快速的、持久的改善患者生存质量（QoL）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：骨髓纤维化患者服用芦可替尼/鲁索替尼(RUXOLITINIB)要注意些什么？

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