慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）后主要的并发症之一，严重影响患者移植后的生活质量。目前cGVHD的一线治疗方案是糖皮质激素，但大约50%的患者为糖皮质激素难治或依赖，这类患者仍缺乏高效且安全的治疗手段。针对这类患者未满足的临床需求，近年来研究者们不断探索高效且安全的治疗手段。

　　芦可替尼是一种Janus激酶(JAK1/JAK2)抑制剂，既往回顾性临床研究结果提示，在糖皮质激素难治性或依赖型cGVHD患者中，芦可替尼具有优异的疗效。但迄今为止关于芦可替尼用于cGVHD的二线治疗，缺乏可靠的III期、随机临床研究数据。基于此，有研究者开展了一项随机、III期、开放性临床研究，以评估芦可替尼在糖皮质激素难治性或依赖型cGVHD患者中的疗效和安全性。

　　该研究纳入符合条件的cGVHD患者，随机接受芦可替尼10mg,口服，2次/天的方案治疗，或研究者从10种常用治疗方案（适用于≥12岁的中度或重度糖皮质激素难治性或依赖型cGVHD患者）中选择的最佳方案治疗，并进行比较，以评估二者疗效和安全性区别。主要研究终点是患者治疗第24周的总缓解率（ORR），包括完全缓解（CR）和部分缓解（PR）；关键的次要研究终点是患者的无失败生存率和治疗第24周的改良Lee症状量表评分的提高情况。

　　该研究中共有329例患者接受了随机化治疗，其中165例患者被分配至芦可替尼治疗组，164例患者被分配至研究者选择的治疗方案组（对照治疗组）。患者治疗的第24周，芦可替尼组的ORR显著高于对照组患者，两组分别为49.7% vs 25.6%（优势比[OR]为2.99，P<0.001）。芦可替尼组患者的中位无失败生存期较对照组也显著延长，分别为>18.6个月 vs 5.7个月（风险比[HR]为0.37，P<0.001）；且芦可替尼组患者的症状缓解率也更高，分别为24.2% vs 11.0%（OR为2.62，P=0.001）。至患者治疗的第24周，最常见（发生在≥10%的患者中）的≥3级不良事件（AE）为血小板减少症（芦可替尼组和对照组的发生率分别为15.2% vs 10.1%）和贫血（12.7% vs 7.6%）。两组患者中的巨细胞病毒感染和再激活的发生率相似。在糖皮质激素难治性或依赖型cGVHD患者中，芦可替尼与对照组相比，显著提高了患者的ORR、无失败生存率和症状缓解率。值得注意的是，芦可替尼治疗组患者的血小板减少症和贫血的发生率更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)可治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病？

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