地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血疾病,由珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白α和β肽链合成障碍引起。该血红蛋白功能障碍,导致患者不得不依赖频繁输血以满足机体正常生理功能需求,保证生活质量,但由于排出铁机制的缺乏,长期输血导致体内铁过多沉积在心脏、肝脏、胰脏等器官,从而造成器官损伤,进而威胁生命。因此,依赖输血的地中海贫血患者需要接受规律的祛铁治疗。有研究显示,如果长期输血而不接受铁螯合治疗,患者可活到25岁占比不足10%。
地中海贫血在临床上以α-地贫和β-地贫最为常见,严重威胁到患者生命健康。,因最早发现于地中海地区而得名,但实际上在全球许多地区都有分布,包括我国东南部和南部也是高发地区。据2015年发布的《中国地中海贫血蓝皮书》,我国中间型和重型地中海贫血患者大约有30万例,每年以10%的速度增长。
我国《重型β地中海贫血的诊断和治疗指南(2017年版)》推荐地拉罗司为祛铁药物之一。该分散片剂型具有口服吸收快、每日1次的便捷性优势,对于需要长期祛铁治疗的患者,在一定程度上有利于保证患者具有较好依从性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:什么是镰状细胞病?地拉罗司(DEFERASIROX)可以治疗吗?
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