BCR-ABL1是一种慢粒白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病中表达的异常酪氨酸激酶，普纳替尼是靶向该激酶的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。普纳替尼是一种利用基于结构的计算机药物设计平台所开发的靶向肿瘤药物，专门用于抑制BCR-ABL1及其突变体的活性。普纳替尼能够抑制天然的BCR-ABL1和所有BCR-ABL1耐药突变，包括最耐药的T315I突变。它是唯一一个，在BCR-ABL1的T315I关键性突变发生后仍具有活性的FDA批准TKI——这种突变会导致对其余TKI的耐药性。2016年11月，普纳替尼获得了FDA批准，适用于患有慢性期、加速期或母细胞期慢粒白血病或Ph+急性淋巴细胞白血病，且无其他可用TKI治疗方案或T315I突变阳性的成人患者。普纳替尼不适用于初诊慢性期CML患者的治疗。

　　武田制药有限公司前不久宣布，已在第56届美国临床肿瘤学会（ASCO）网络年会与第25届欧洲血液病学会（EHA）年会上，口头报告了2期OPTIC（慢性粒细胞白血病普那替尼优化治疗）药物试验的中期分析数据。

　　OPTIC试验是一项仍在进行中的随机公开标签研究。旨在前瞻性地评估三种起始剂量（45/30/15mg）给药方案下普纳替尼（普那替尼）的药效，以优化其在先前对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗抵抗或不耐受的慢性期慢粒白血病（chronic-phase chronic myeloid leukemia,CP-CML）患者的安全性与疗效。在进行了约21个月的中期随访之后，OPTIC试验的中期分析表明，慢性期慢粒白血病患者在进行普纳替尼治疗时的最佳治疗方案为：每日起始剂量45mg,治疗至BCR-ABL1含量≤1%时，剂量减少至每日15mg.这种给药方案下，动脉闭塞的发作概率为5.3%。

　　“这些数据能够帮助我们在治疗TKI抵抗或不耐受的慢性期慢粒白血病患者时，最大限度地利用普纳替尼趋利避害。我们已经证明，在以每日45mg作为起始剂量，后减到每日15mg剂量时，能收获最好的疗效，并同时保证安全性可控。”奥古斯塔大学乔治亚州癌症中心，OPTIC试验的主要研究者Jorge Cortes教授说，“同样值得重视的是，三种不同起始剂量对于这些多种TKI抵抗的患者都有疗效，而大多数患者对之前使用TKI的反应都达不到完全血液学缓解。”

　　武田制药肿瘤治疗领域部长Christopher Arendt表示：“普纳替尼自2012年经FDA批准以来，一直是慢粒白血病患者的有效治疗选择。这些数据为第三代靶向BCR-ABL1抑制剂普纳替尼的安全性提供了更多背景信息，并有可能对降低动脉阻塞风险提供进一步指导。我们认为，以往对动脉阻塞的顾虑限制了我们对患者使用普纳替尼,所以我们对OPTIC试验结果大感振奋。我们计划将这些数据作为补充性新药申请的一部分，尽快提交给FDA.”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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