中枢神经系统肿瘤是恶性程度极高的一类难治性肿瘤，生存期通常仅为一年左右，并且复发几率将近100%。更严重的是，目前对于中枢神经系统肿瘤的治疗方式仅为手术、放疗、化疗，由于存在血脑屏障，靶向和免疫的药物治疗进展很少，迫切需要新的治疗方式。

　　在2021年的ASCO大会上，知名神经系统肿瘤专家Perreault公布了一期NAVIGATE（NCT02576431）试验和1/2期SCOUT试验（NCT02637687）中患有中枢神经系统肿瘤的NTRK基因融合阳性的儿科患者和成人接受拉罗替尼治疗后的安全性和有效性。入组的中枢神经系统肿瘤患者，无论成人还是儿童，在接受拉罗替尼治疗后，产生了快速和持久的反应：在可评估的28名患者中，23名，也就是82%患者的病灶都出现了缩小，这样的结果燃起了脑瘤患者全新的生存希望！

　　这项研究结果是基于两项临床试验得出的，共有33例NTRK阳性的中枢神经系统肿瘤成人和儿童患者，包括高级别胶质瘤19例，低级别胶质瘤8例，神经胶质瘤2例，神经上皮瘤2例，中枢神经系统神经母细胞瘤1例，小圆蓝细胞SRBCT瘤1例，值得一提的是，这些患者的平均年龄仅为9岁，并且都是临床上接受了各种治疗后失败的晚期患者，其中NTRK突变的情况：73%)为 NTRK2融合，15%为NTRK1融合，12%为NTRK3融合。

　　这两项试验数据非常振奋人心！客观缓解率（ORR）：30%，其中9%（3例）的患者达到完全缓解（CR,病灶完全消失）；在患有可测量疾病的28名患者中，其中23名（82%）经历了肿瘤缩小；中位随访16.5个月，原发性中枢神经系统肿瘤患者的中位无进展生存期（PFS）为18.3个月，12个月中位无进展生存率率为56%；该随访期间未达到中位总生存期(OS)，12个月OS率为85%，这意味着，85%的晚期患者至少可以生存一年以上。

　　安全性也是大家关心的一个问题，结果显示拉罗替尼耐受性良好，没有一个研究参与者因副作用而停止治疗。大多数不良事件（AE）为1级和2级。最常见的神经性不良反应是1至2级头痛（18%）。一名患者（3%）有3级头痛。

　　“这些结果支持对我们的CNS肿瘤患者进行NTRK融合测试，尤其是在没有已知驱动因素的情况下，尤其是在患有神经胶质瘤的婴儿中。”--Perreault 教授总结道。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)治疗NTRK融合阳性实体瘤效果如何？

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