多发性骨髓瘤是血液科的常见病和疑难病之一,好发于中老年人,且起病隐匿,85%的患者确诊时已是晚期。就诊时,大部分患者往往有骨痛、贫血、无原因的骨折或感染,泡沫尿,肾功能不全等,约40%-50%的患者伴有病理性骨折,容易出现截瘫和神经根受压的表现,常被当作其他疾病误诊。
多发性骨髓瘤全球每年将近50万新患者,死亡超过10万人。这是一种浆细胞癌症,这种细胞在骨髓里过度增生,并产生异常的蛋白质。对于这种不正常的抗体,身体无法使用,于是在体内堆积会导致肾损伤,也有可能增加骨头断裂的风险。
多发性骨髓瘤早期无症状,之后可能出现贫血、骨痛、恶心、便秘、失去食欲、疲倦、体重下降、经常感染、腿部虚弱、过度口渴等症状。机理如此,但这种癌症病因不明。多发性骨髓瘤始于意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS),MGUS是良性情况,50岁以上人群MGUS比例为3%。每年MGUS患者中1%会变成多发性骨髓瘤。年老、男性、黑人、家族史是多发性骨髓瘤的危险因素。
2020年6月23日,Karyopharm Therapeutics公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准全球首款选择性核输出抑制剂Xpovio(Selinexor)用于既往接受过至少2线治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(包括由滤泡性淋巴瘤转化而来)的疗法。FDA基于研究获得的缓解率加速批准该适应症上市,针对该适应症的持续批准将取决于在之后验证性试验中获得的临床获益。此前,FDA于2019年7月批准Xpovio(Selinexor)与低剂量地塞米松联合治疗难治复发性多发性骨髓瘤适应症(RRMM)。
【Xpovio(Selinexor)适应症】
Xpovio用于治疗成人多发性骨髓瘤。Xpovio与低剂量地塞米松联合治疗难治复发性多发性骨髓瘤适应症(RRMM)。Xpovio也可用于成人治疗某些类型的弥漫性大B细胞淋巴瘤。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:XPOVIO/SELINEXOR联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤的效果怎么样?
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