阿昔替尼是一个多靶点的小分子抑制剂，主要的靶点是VEGFR、Kit、PDGFR（多靶点的、抗血管生成为主的小分子抑制剂，靶点上基本也就是这些，有的还同时能抑制MET,比如卡博替尼）。目前批准上市的适应症是晚期肾癌的二线治疗，也就是说晚期肾癌在索坦治疗失败后，可以选择阿昔替尼治疗。除了肾癌，阿昔替尼还被病友尝试用于肝癌、肉瘤、神经内分泌肿瘤等公认的对抗血管生成药物比较敏感的、肿瘤血供丰富的实体瘤中，也有一定的疗效。
同样用于治疗晚期肾癌，阿昔替尼与多吉美相比较，阿昔替尼组的无疾病进展生存时间明显延长，8.3个月对比5.7个月，疾病进展风险降低了35%，差异达到了统计学意义。阿昔替尼组最常见的3-4级副作用主要是：高血压、腹泻、乏力；而多吉美组最常见的3-4级副作用主要是：手足综合征、高血压、腹泻。此外，后期研究发现，服用阿昔替尼3个月的时候，那些舒张压高于90mmHg的病人，也就是说服药3个月以后出现高血压这个副作用的病人，生存期明显更长。除治疗晚期肾癌之外，阿昔替尼治疗神经内分泌肿瘤，正在进行II期临床试验，阿昔替尼联合化疗用于治疗BRAF野生型的恶性黑色素瘤，也有II期临床试验数据。
近期，Clinical cancer research杂志又报道了阿昔替尼治疗晚期鼻咽癌的二期临床试验数据。40名晚期鼻咽癌患者，平均已接受了3种不同方案治疗，复发难治的患者。给予阿昔替尼单药治疗，中位随访了28.3个月。37名患者疗效可评价，3个月的时候临床获益率为78.4%，6个月的时候依然还有43.2%，1年生存率为43%。3-4级不良反应主要是：高血压（8%）、体重下降（5%）、和疼痛（5%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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