塞尔帕替尼是一种高选择性、强效RET激酶抑制剂，已在多个国家/地区被批准用于治疗RET融合阳性的肺癌或甲状腺癌。RET融合也与其他肿瘤的发病机制有关。在一项国际多中心注册试验中，评估了塞尔帕替尼治疗RET融合阳性非肺癌/非甲状腺癌患者的疗效和安全性。

　　LIBRETTO-001研究是一项1/2期临床试验（NCT03157128），纳入局部晚期或转移性RET融合阳性的非肺癌/非甲状腺癌成人患者（数据截止日期：2021年3月19日）。患者接受推荐剂量，每天两次口服160mg 塞尔帕替尼。入组时间较长的患者从首次给药开始进行为期6个月的随访，包括可评估疗效的人群。由研究者使用RECIST 1.1进行评估。本研究主要终点为客观缓解率（ORR）。次要研究终点包括缓解持续时间（DoR）、至缓解时间以及安全性。

　　32例RET融合阳性非肺癌/非甲状腺癌包括12种特殊肿瘤类型：胰腺癌9例；结肠癌9例；乳腺癌、唾液腺癌、肉瘤和未知原发癌各2例；类癌、直肠神经内分泌癌、小肠癌、黄原肉芽肿、卵巢癌和肺癌肉瘤各1例。中位年龄为48岁（范围为22-85）。29例患者既往接受过系统治疗（中位治疗线数为2，范围0-9）。ORR为47% (N=15/32, 95% CI: 29-65)。在9种特殊癌症类型（包括结肠癌、胰腺癌、类癌、小肠癌、唾液腺癌、肉芽肿性肉瘤、乳腺癌、卵巢癌和肉瘤）中观察到客观缓解，另有5例患者病情稳定持续≥16周。中位缓解时间为1.9个月（范围0.7-7.3）。中位DoR尚未达到（中位随访时间为13个月）。73%（11/15）的患者仍在接受治疗。该人群的安全性与塞尔帕替尼治疗的整体安全性一致。该队列中没有患者因治疗相关的不良反应事件（AEs）而停止治疗。

　　研究结论：塞尔帕替尼在RET融合阳性的非肺癌/非甲状腺癌（包括多种难治性胃肠道恶性肿瘤）中表现出有希望的抗肿瘤活性。多基因检测对于识别可能的癌症驱动基因（包括RET融合）至关重要。LIBRETTO-001研究将继续探索塞尔帕替尼在这些癌症治疗中的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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