根据发表在《Blood》杂志上的多中心试验(NCT01841723)的2期研究结果，伊布替尼(Imbruvica)在变异型高危毛细胞白血病(HCL)患者中表现出令人鼓舞的临床缓解。

　　在37例经典(n=28)或变异(n=9)HCL患者的研究中，结果显示32周客观缓解率(ORR)为24%；48周时ORR为36%。最佳总体缓解率为54%。主要研究者、俄亥俄州立大学综合癌症中心Kerry Rogers医学博士说：“在这个亚群的患者中，对于实现长期癌症控制的治疗选择存在着关键的未被满足的需求。我们的研究表明，对于复发或变异型毛细胞白血病患者，伊布替尼是一种安全、有效且耐受性良好的选择。对于患有这一疾病的患者来说，这是一个非常重要的发现。”

　　美国每年有600～800人被诊断为HCL.虽然该疾病通常与良好预后相关，但部分患者存在预后不良指标。这些患者无法从FDA批准的治疗方案中获益、或无法耐受治疗。对于2期研究，研究人员想确定BTK抑制剂是否可以成为不适合接受标准方案的变异亚型患者亚组的有效药物。

　　在2013年开始的2期试验中，37例经典或变异高危HCL患者接受伊布替尼治疗，28天为一个周期。所有患者既往均接受过治疗或可能不适合接受标准治疗，如克拉屈滨和喷司他丁。主要终点是32周ORR——包括完全缓解和部分缓解——以及治疗期间48周缓解和最佳缓解。次要终点是描述毒性、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。

　　研究中的前13例患者口服伊布替尼420 mg每日一次，而其余患者由于初始组的缓解较低而接受BTK抑制剂840 mg治疗。然而，在420 mg剂量下记录到32周缓解后，由于毒性相关问题，对试验方案进行了修订，对新入组患者给予420 mg伊布替尼，840 mg剂量组患者可减量至420 mg剂量。给予治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。2019年10月公布的既往研究结果显示，该患者人群的ORR为50%，3年无进展生存期(PFS)接近75%。在中位随访3.5年（0-5.9年）时，3年PFS和OS率分别为73%和85%。关于安全性，最常见的不良反应(AE)为腹泻(59%)、疲乏(54%)、肌痛(54%)和恶心(51%)。血液学AE包括贫血(43%)、血小板减少症(41%)和中性粒细胞减少症(35%)。

　　“尽管毛细胞白血病是一种预后普遍良好的疾病，但仍有一小部分患者无法通过目前的疗法控制癌症，” Rogers总结道。“对于受高危型毛细胞白血病影响的患者，这是一种有效的、耐受性良好的新治疗选择。这是一个非常令人兴奋的发展，可以将该亚组患者的生存率从数月到数年，提升至数年到数十年。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：服用依鲁替尼/伊布替尼(IBRUTINIB)会出现真菌感染？

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