2020年1月9日，美国FDA批准阿泊替尼用于治疗血小板衍生生长因子受体(PDGFRA)外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变的无法切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。胃肠道间质瘤（GIST）属于少见的间叶组织肿瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的0.1％～3％，发病率为1～1.5/10万。GIST 可以发生于消化道的任何部位，以胃和小肠最为常见，主要是由编码酪氨酸激酶受体蛋白基因KIT（CD117）或血小板衍生生长因子受体A（PDGFRA）基因激活突变所致。据统计，85％以上的GIST为KIT基因突变激活，无 KIT突变者80％有PDGFRA基因突变。

　　阿泊替尼的疗效已在一项多中心、单臂、开放标签的临床试验NAVIGATOR(NCT02508532)中得到证实。入组患者均为ECOG评分为0~2的GIST患者，所有患者每天口服一次阿泊替尼 300 mg或400 mg,直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。本次试验主要观察终点为客观反应率（ORR），次要观察终点为持续反应时间（DOR）。

　　疗效评估基于43例PDGFRA外显子18突变患者，包括38例PDGFRA D842V突变患者。入组患者的人群特征为：中位年龄64岁；67%为男性；67%为白人；93%的患者ECOG评分为0~1；98%的患者有转移性疾病；53%的患者最大病灶>5 cm；86%的患者接受过手术；患者之前接受过的激酶抑制剂中位数为1.试验结果表明，所有患者的ORR为84%，CR为7%，中位DOR为NR（not reached未达到），DOR≥6个月的患者比例为61%。PDGFRA D842V突变患者的ORR为89%，CR为8%，中位DOR为NR（not reached未达到），DOR≥6个月的患者比例为59%。

　　阿泊替尼最常见的不良反应有：水肿（72%）、恶心（64%）、疲劳/无力（61%）、认知障碍（48%）、呕吐（38%）、食欲下降（38%）、腹泻（37%）、流泪次数增加（33%）、腹痛（31%）、便秘（23%）、皮疹（23%）、头晕（22%）、发色改变（21%）、头痛（17%）、呼吸困难（17%）、消化不良（16%）、睡眠障碍（16%）、味觉障碍（15%）……如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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