2020年1月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿维普替尼用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该成年人具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括D842V突变。
该批准基于I阶段NAVIGATOR试验的功效结果，以及来自阿维普替尼多项研究的综合安全性数据。在特定的PDGFRA外显子18突变患者人群中，阿维普替尼引起了84％的总有效率。7％的患者病情完全缓解，77%患者部分缓解。专门针对PDGFRA患者D842V突变，有效率为89％，完全缓解患者占8％，部分缓解为82％。
胃肠道间质瘤（GIST）属于少见的间叶组织肿瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的0.1％～3％，发病率为1～1.5/10万。GIST可以发生于消化道的任何部位，以胃和小肠最为常见，分子机制是编码酪氨酸激酶受体蛋白基因KIT（CD117）或血小板源性生长因子受体α（PDGFRα）基因激活突变所致。
据统计，85％以上的GIST属于KIT基因突变激活，无KIT突变者80％有PDGFRα基因突变。近20年来，随着对GIST相关信号转导通路的认识不断加深和分子靶向治疗的进展，极大地改善了GIST患者的总体疗效和预后。然而耐药问题不可避免。阿维普替尼的出现，为GIST治疗带来了新希望。
阿维普替尼（BLU-285）是一种口服的、强效选择性的KIT和PDGFRα抑制剂。阿维普替尼在KIT和PDGFRα突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，包括PDGFRα基因D842V突变和其他原发或继发耐药突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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