威罗非尼是一种激酶抑制剂，早在2011年，美国FDA就已经批准威罗非尼用于治疗携带BRAFV600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。威罗非尼能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。因为威罗非尼能针对BRAF V600突变的特性，所以研究人员相信它也有望用于ECD的治疗。针对这一适应症，FDA曾授予威罗非尼优先审评资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。

　　在一项2期研究VE-BASKET中，共包含了22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。经威罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。

　　罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“FDA的这一决定意味着罹患Erdheim-Chester病的患者将首次拥有经FDA批准的治疗选择。我们致力于寻找新的方法，将药物带给需求尚未满足的患者。我们很高兴这个创新的临床试验帮助确定威罗非尼能治疗这种罕见疾病。”

　　使用威罗非尼的ECD患者副作用包括：关节痛、斑状丘疹、脱发、疲劳、QT间期延长等。

　　严重副作用包括：新发癌症，如：皮肤癌、鳞状细胞癌和其他癌症，BRAF野生型黑色素瘤患者的肿瘤会生长；超敏反应；严重皮肤反应；心脏异常（QT间期延长）；肝损伤；光敏反应；葡萄膜炎；放疗后免疫反应；肾衰竭及手足组织增厚。

　　注意事项：威罗非尼属口服药，对胎儿发育有害，所以患者服药期间（前后）应做好有效避孕措施。具体停药后什么时间备孕合适，听从主治医生的建议。

　　FDA药物评估与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：“威罗非尼获批用于ECD患者，证明了我们如何将某些恶性肿瘤的潜在遗传特性的知识应用于其它癌症。该产品于2011年被首次批准，治疗某些携带BRAF V600突变的黑色素瘤患者。我们现在将这一治疗带给那些罹患罕见癌症但没有获批疗法的患者。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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