维奈托克（ABT-199）是一种口服、强效的Bcl-2选择性抑制剂，其在AML中的应用已经得到广大学者的关注。2016年美国食品和药品管理局（FDA）批准其用于治疗17p染色体缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。
WeiAndrew团队报道了维奈托克对不能耐受化疗的老年AML患者的多中心、单臂1/2期临床试验结果显示，一共入组了61例年龄≥65岁的初治AML患者，给予维奈托克60mg，每日1次，共28d，联合低剂量阿糖胞苷20mg/m2每日1次，共10d；患者中位CR率为62%，中位反应时间为1个月，中位生存期为18.4个月，1年的OS为70.4%；主要不良反应有中性粒细胞减少、腹泻、恶心、上呼吸道感染，但没有患者发生肿瘤溶解综合征；早期病死率（＜30d）仅为3%，说明维奈托克联合低剂量阿糖胞苷在老年AML治疗中的相关病死率低，达到CR所需的时间较短，这项报道荣获2017年美国血液学会（ASH）的最佳摘要。
此外，Pollyea团队报道了维奈托克联合地西他宾或阿扎胞苷在年龄≥65岁初治老年AML中的临床试验结果：该临床试验的总体设计与WeiAndrew团队相似，总反应率为71%，高过了通常报道的AML标准化疗方案的总反应率（50%～60%）。上述临床试验结果表明维奈托克联合方案为老年AML患者的治疗提供了新的选择。
在2019年的一期《血液》杂志中，DiNardo和他的同事 展示了期待已久的早期数据，显示了b细胞淋巴瘤2 (BCL-2)抑制剂维奈托克联合低甲基化药物诱导老年急性髓系白血病(AML)的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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