Defitelio去纤苷是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与以下造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。Defibrotide（去纤苷）在一项令其得以于紧急状态使用的研究方案下，被施予了88名罹患严重VOD且多重组织器官衰竭的移植病人。该药物于32名(36%)病患中完全逆转了VOD(肝小静脉闭塞症),且31名(35%)病患移植后至少存活100天。这可说是移植成功的里程碑，移植前这类病患被预期存活100天的通常不及10%。
Paul G.Richardson 博士说，VOD是一种致命性病变，通常在HSCT后毫无征兆地发生，其进展迅速，并会引发严重肾脏或肺功能紊乱以及多器官衰竭。因此，该病变可阻碍移植患者的恢复，并且一旦发生VOD或多器官功能衰竭，死亡率高达80%以上。
2017年3月30日去纤苷被美国FDA授予优先审查和孤儿药资格。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%.
该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压（11%）和肺泡出血（7%）。Defitelio（去纤苷）的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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