FDA批准瑞格非尼用于二线治疗不可切除性肝细胞癌（HCC），这是FDA近10年来批准的收款肝癌药物，也是唯一一个显著改善二线HCC患者总体生存的疗法。该药物在欧洲也获批用于肝细胞癌成人患者。
肝癌即肝脏恶性肿瘤，其发病是多因素、多步骤的复杂过程。肝细胞癌是全球范围内常见的，高死亡率的原发性肝脏恶性肿瘤。肝癌患者最典型的症状，肝区疼痛。疼痛感表现为慢性持续性的闷痛，同时出现全身无力、没食欲、恶心。
瑞格非尼是一种口服多激酶抑制剂，能够阻断数个促血管生成VEGF受体酪氨酸激酶，这些激酶在肿瘤的血管生成中发挥着重要作用。除了VEGFR 1-3之外，该药还可以抑制各种癌和肿瘤微环境中的多种激酶，包括TIE-2，RAF-1，BRAF V600，KIT, RET, PDGFR及FGFR,每种激酶单独和联合调控肿瘤的生长、基质微环境的形成及疾病的进展。
最新的一次临床试验中，研究人员招募了573名患者，这些患者都曾服用Nexavar进行治疗，此次试验评估了这些患者在治疗后的总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）与总体缓解率（ORR）。最终数据显示，接受瑞格非尼治疗的患者中位数总生存期为10.6个月，中位数无进展生存期为3.1个月，而对照组的数据分别为7.8个月（OS）和1.5个月（PFS），在总体缓解率上，接受瑞格非尼治疗的患者达到了11%，接受安慰剂的对照组数据为4%。
最常见的不良反应(超过20%)为疼痛(包括胃肠道和腹部疼痛)，手足皮肤反应(HFSR)，乏力/疲劳，腹泻，食欲下降/食量减少，高血压，感染，发音困难，高胆红素，发热，黏膜炎，体重减轻，皮疹和恶心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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