拉罗替尼治疗肿瘤的原理是这样的：研究显示，有一种叫做NTRK的基因，可以异常地与其他基因融合，从而产生变异的TRK蛋白，这些变异的蛋白可以驱动肿瘤的生长和转移。而拉罗替尼正是新一代具有高度针对性的口服TRK抑制剂。
NTRK融合很罕见，却能够发生在身体许多部位的肿瘤中。这些肿瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等。所以拉罗替尼从早期开发时期开始就针对特定的基因突变，而不是针对特定的肿瘤种类。有人说拉罗替尼能治17种肿瘤，其实这是按传统的分类，也就是按照肿瘤的组织来源分类。如果是按肿瘤的驱动基因来分，也可以看作一种肿瘤，就是具有NTRK基因融合的肿瘤。
有3项临床试验研究了拉罗替尼的疗效，包括了55名患有实体肿瘤的儿童和成人患者。这些患者具有已鉴定的NTRK基因融合，没有耐药突变，并且已经出现转移，或者手术无法切除。这些患者没有令人满意的其他治疗方法，或治疗后肿瘤仍然进展。拉罗替尼在不同类型的实体瘤中表现出75％的总缓解率。其中73％的缓解至少持续6个月，在结果分析时有39％已经持续一年或更长时间。
在拉罗替尼能够治疗的肿瘤中，有一些至今没有很好的治疗办法，这就是为什么美国食品药品管理局（FDA）加速批准它上市的原因。但FDA也要求，还需要进一步的临床试验来确认拉罗替尼的临床获益。在临床试验中，接受拉罗替尼的患者报告的常见副作用包括：疲倦、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及转氨酶水平升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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