原发免疫性血小板减少症（ITP）又称特发性血小板减少性紫癜，是一种最为常见的儿童出血性疾病。尽管儿童ITP预后良好，但仍有一部分儿童对治疗反应较差，存在多种因素影响ITP患者预后。根据国内外儿童ITP诊疗主要指南和共识，ITP的治疗目标包括提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血状况以及改善患者的生活质量。治疗方式主要分为一线治疗和二线治疗。一线治疗包括肾上腺糖皮质激素、静脉输注丙种球蛋白以及静脉输注抗-D免疫球蛋白。目前一线治疗方法疗效确切，但激素治疗有明显副作用，对于儿童尤需慎重。二线治疗包括TPO受体激动剂、大剂量地塞米松、利妥昔单抗、重组人促血小板生成素、免疫抑制剂及其他治疗和脾切除术。

　　由于儿童患者的特殊性，不建议首先考虑脾切除术，其他传统二线治疗选择也存在诸多风险，大剂量地塞米松存在的多种副作用、利妥昔单抗可能会出现获得性体液免疫功能低下，重组人促血小板生成素难于长期有效治疗，以及免疫抑制剂的毒副作用，这些都无法实现ITP儿童的长期安全稳定治疗。直到二线治疗新药TPO受体激动剂艾曲泊帕的出现，有效弥补了过往治疗方案中存在的诸多弊端。

　　艾曲泊帕的治疗优势要从TPO受体激动剂的作用机制说起，近年来，随着关于ITP发病机制研究的不断进展，发现ITP是由于患者体内血小板被破坏与血小板生成不足双重机制所导致，而TPO是血小板生成过程中的关键因子。因此，TPO受体激动剂成为了有效且安全的治疗血小板生发障碍的最新治疗方式。

　　作为第二代TPO-R激动剂，艾曲泊帕作用机制优势明显，可与人体内源性TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，创新性地增加血小板的生成，这使得ITP患者的血小板水平快速显著升高至安全数值。另外，艾曲泊帕的安全性和稳定性优异，这源于其作用机制不会与内源性TPO竞争，不会诱导TPO抗体，实现稳定和可预测的血小板计数上升。第三，艾曲泊帕是二线治疗中唯一口服用药，大大提升ITP患儿的治疗便利性及安全性。

　　传统的儿童ITP治疗方式均存在局限性。艾曲泊帕不仅安全性和有效性优异明显，其口服便利的治疗方式更适合ITP儿童患者治疗偏好，有效提高治疗依从性。艾曲泊帕治疗儿童ITP可以多重获益，是ITP及其他儿童血小板减少症治疗的新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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