转染重排（RET）激活性融合和突变是许多癌症的关键驱动因素。据统计，约1%-2%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者和约10%-20%的甲状腺乳头状癌患者携带RET融合，约90%的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者携带RET突变。此外，致癌的RET融合也在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其它癌症类型中以较低频率出现。因此，RET基因变异具有成为开发“不限癌种”疗法靶点的潜力。
2020年5月，美国食品药品管理局（FDA）批准了塞尔帕替尼用于治疗RET突变或融合的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其它类型的甲状腺癌患者。塞尔帕替尼是全球首个获批的治疗携带RET基因变异的癌症患者的单靶点RET抑制剂。
塞尔帕替尼的加速获批是基于LIBRETTO-001研究的优异临床数据。LIBRETTO-001是一项I/II期临床试验2，共计105例经治的携带RET融合的晚期NSCLC患者入组，其中49例患者入组I期剂量爬坡，56例患者入组II期队列扩展。
对于经治NSCLC患者，ORR为64%，其中2%的患者评估为CR,且无论患者既往治疗线数，以及是否接受过免疫治疗或靶向治疗，均可从塞尔帕替尼治疗中获益。患者中位反应持续时间为17.5个月，中位无进展生存期（PFS）为16.5个月，1年PFS率为66%。对于初治NSCLC患者，ORR为85%，患者中位持续时间及PFS尚未达到。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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