EGFR外显子20插入突变患者仅占非小细胞肺癌(NSCLC)患者的1-2%，因为可用的EGFR靶向药和化疗对这类患者临床效果有限，导致生存结局很差。近日，美国FDA已批准抗癌新药物Mobocertinib，用于治疗先前接受含铂化疗期间或之后病情进展、经FDA批准的检测方法证实为携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变(EGFRex20ins)的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。

　　Mobocertinib是一种强效小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有针对性地靶向作用于EGFR和HER2 20号外显子插入突变。2019年，FDA已授予Mobocertinib孤儿药资格(ODD)，用于治疗携带HER2突变或EGFR突变(20号外显子插入突变)的肺癌患者。2020年4月，美国FDA授予了Mobocertinib突破性药物资格，用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生长因子受体(EGFR)第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌患者。

　　FDA批准Mobocertinib是基于一项国际多中心1/2期临床试验(NCT02716116)的结果。该试验中包括114名先前接受过含铂化疗、携带EGFRex20ins突变的NSCLC患者，这些患者接受了口服Mobocertinib(160mg,每日一次)治疗。

　　在2021年世界肺癌大会期间公布的1/2期试验的队列研究结果显示，在之前的整体PPP子集中(n = 114)中，通过独立审查委员会(IRC)确认Mobocertinib的总缓解率(ORR) 为28%(95% CI,20%-37%)，疾病控制率(DCR)为78% (95% CI,69%-85%)。此外，在之前接受过PD-1/PD-L1治疗的PPP亚组患者中，通过IRC确认的ORR为25%(95% CI,14%-40%)和 30%(95% CI,20%-43%)。在整个子集中通过研究者评估确认Mobocertinib的ORR分别为38%(95% CI,24%-53%)和33%(95% CI,22%-46%)。

　　其他研究结果表明，在接受和未接受PD-1/PD-L1抑制的患者的PPP亚组中，Mobocertinib的中位DOR为17.5个月(95% CI,3.7-不可估计 [NE])和11.0个月(95% CI, 3.8-17.5)，分别;通过IRC的6个月或更长时间的DOR分别为58%和60%。该亚组中先前接受 PD-1/PD-L1抑制(n = 48)的确认DCR为77%(95% CI,63%-88%)，而79%(95% CI,67%-88% ) 用于之前未接受检查点抑制剂治疗的患者 (n = 66)。每组的中位PFS分别为7.4个月(95% CI,5.5-21.1)和7.3个月(5.4-10.2)。各自的中位OS分别为21.1个月(95% CI,13.1-NE)和24.0个月(95% CI,13.1-NE)。

　　最常见的不良反应 (>20%) 是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。Mobocertinib处方信息包括对 QTc 延长和尖端扭转型室性心动过速的加框警告，以及对间质性肺病/肺炎、心脏毒性和腹泻的警告和预防措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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