艾曲泊帕最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血，于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血，使血小板计数增加，红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月，FDA已经批准了艾曲泊帕 (Promacta)作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。2015年8月24日，FDA批准艾曲泊帕(Promacta)用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症患者。

　　根据随机3期RACE试验的结果，在不适合移植的重度再生障碍性贫血患者中，将艾曲泊帕添加到标准免疫抑制治疗中似乎是安全的，并提高了反应率。研究人员在欧洲血液和骨髓移植学会第46届虚拟年会上介绍了这一发现。在标准的免疫抑制治疗中加入艾曲泊帕似乎是安全的，并且在不适合移植的重度再生障碍性贫血患者中反应率提高。国际公开标签的RACE试验旨在改善重度再生障碍性贫血患者的标准治疗。

　　研究人员将197名15岁以上的重度再生障碍性贫血，未曾接受过免疫抑制治疗的患者随机分配至标准免疫抑制(n = 101;中位年龄为52岁)，其中包括40 mg / kg的马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam) ，辉瑞公司)对于疾病进展较早的患者，从第14天至6个月或3个月，每天四次，再加每日5mg / kg环孢素A,或标准免疫抑制疗法，再加每天150mg 艾曲泊帕(n = 96;中位年龄，55岁) 。仅标准治疗和艾曲泊帕联合治疗组的患者具有相似的基线特征，包括年龄(小于40岁，分别为35.6%和30.2%)，再生障碍性贫血的严重程度(非常严重，分别为33.7%和35.4%)和阵发性夜间血红蛋白尿克隆(59.2%对45.2%)。主要终点为3个月时的完全缓解率。中位随访时间为18个月。结果显示，艾曲泊帕组合的3个月完全缓解率为21.9%，标准治疗(合并OR = 3.2;P = .012)为9.9%，包括完全缓解和部分缓解的总缓解率为59.4%，而同期为31.7%。研究人员观察到艾曲泊帕组合在6个月时具有持续的ORR益处(76.3%对50%; OR = 3.8)。

　　艾曲泊帕的耐受性良好，两个治疗组之间的不良反应相当。但是，标准治疗组中有更多的患者死亡(n = 14 vs. 8)。这项改变常规的3期临床试验支持[艾曲泊帕加上马抗胸腺细胞球蛋白和环孢霉素A]的组合，作为不适合移植的严重再生障碍性贫血患者的下一线治疗标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：血小板少的患者吃艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)期间可以喝牛奶吗？

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