塞尔帕替尼（Selpercatinib)由礼来公司开发，是特异性靶向 RET 基因的，RET 激酶的基因组改变包括融合和点突变，这导致 RET 信号过度活跃从而让癌细胞生长不受控制。适应症为：RET融合阳性的实体瘤、RET 突变的甲状腺髓样癌（MTC）和其他存在RET激活的肿瘤。
根据优先审批的I / II LIBRETTO-001试验数据，在入组非小细胞肺癌队列有105例经过重度治疗的RET融合患者以及34例未经治疗的RET融合患者的疗效数据。总的客观缓解率（ORR）达到68％，疾病控制率达94%，并且对药物的平均反应持续时间也非常持久，长达20.3个月，中位无进展生存期为18.4个月。更值得一提的是，这款药物对于脑转的效果也非常惊人，客观缓解率高达91%，在11例可测量的脑转移患者中，有10例患者响应，包括2例完全缓解（CR）和8例部分缓解（PR）。而在34例初治的的患者中，客观缓解率（ORR）高达85%，疾病控制率达到了94%。此外这款药物的安全性和耐受性良好，在入组LIBRETTO-001试验的531名患者中，有15%与治疗相关的不良事件（TRAE），包括腹泻，高血压等，大部分为1级和2级。有1.7％的患者因副作用停止了塞尔帕替尼的治疗。
塞尔帕替尼疗效显著优于目前已获批的多靶点RET靶向药（如卡博替尼，凡德他尼等），与在研的RET靶向药BLU-667（Pralsetinib）相比疗效也不相伯仲，或将成为 RET 阳性患者的一线推荐方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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