我国是原发免疫性血小板减少症（ITP）发病率较高的国家。口服TPO-RA艾曲博帕（艾曲博帕乙醇胺片）的出现为ITP患者带来曙光。在初始血小板计数30～50×109/L且伴有高危出血因素的ITP患者中开展艾曲博帕疗效研究。8位ITP患者经艾曲博帕单药或联合治疗后均获得满意疗效，生活质量显著提高。证实艾曲博帕在ITP治疗中具有快速升板、稳定维持以及持续应答的显著优势。

　　原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP）是一种常见的出血性疾病，由于自身免疫功能异常引起血小板数量减少，轻症可见无症状血小板减少、皮肤粘膜出血，严重可见内脏及颅内出血，同时可伴有乏力、焦虑、抑郁。世界范围内ITP发病率为2～4/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群。

　　目前认为，ITP主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足，ITP患者外周血涂片中可见明显的血小板减少。

　　ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血，一线治疗方案包括糖皮质激素（大剂量甲泼尼龙或泼尼松）与静脉注射丙种球蛋白（IVIg）。然而较高的激素抵抗率和长期应用糖皮质激素的不良反应（如高血压、高血糖、感染、急性胃黏膜病变、股骨头坏死、精神影响等）仍是临床实践面临的重要问题。同时，目前临床治疗主要关注出血程度而非血小板计数，当血小板数超过30x109/L且无出血症状时不需要治疗。但血小板持续低于正常值可导致生活质量降低，表现为乏力、焦虑、抑郁，限制正常学习、工作与社会生活，提高ITP患者长期生活质量需要更高的血小板水平。据调查，约40%的ITP患者会后期转入二线治疗。在二线治疗中，口服小分子、非肽类TPO受体激动剂（TPO-RA）——艾曲博帕的出现，为ITP的治疗提供了新的选择。

　　艾曲博帕（Eltrombopag），经FDA批准作为成人慢性ITP治疗的二线用药，适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性ITP患者（A级推荐，Ia级证据），能快速促进血小板生成，长期应用耐受性、安全性均良好。2016 年中国共识、2018 年ITP中国专家共识、2020年中国指南均推荐艾曲博帕作为ITP二线治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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