维奈托克，商品名：Venclyxto/Venclexta.维奈托克的活性药物成分为Venetoclax,这是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用，可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。

　　BCL2抑制剂维奈托克已用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤，但是大量AML患者，包括75岁或以上的患者或有医学并发症的患者，不能适用现有的治疗策略，不符合强化化疗条件的AML患者往往预后不佳。于是专家们展开一项VIALE-a试验来评估是否可以安全使用联合疗法治疗这一危重患者群体。

　　试验达到了维奈托克的总体生存期（OS）优势的主要终点。维奈托克组的中位OS为14.7个月，安慰剂组为9.6个月，死亡风险降低34%（HR,0.66；95%CI,0.52-0.85；P<0.001）。在大多数患者亚组中，包括继发性AML（HR,0.56；95%CI,0.35-0.91）、中等细胞遗传学风险（HR,0.57；95%CI,0.41-0.79）和IDH1/2突变（HR,0.34；95%CI,0.20-0.60）患者，通过中位OS观察到联合治疗的益处。

　　维奈托克还提高了完全缓解（CR）率，这是一个关键的次要终点。相应的CR分别为36.7%和17.9%（P<0.001）；相应的综合CR（CR+CR伴血液学不完全恢复）分别为66.4%和28.3%（P<0.001）。中位无进展生存期（PFS）是试验的主要终点，与安慰剂组的11.5个月PFS相比，维奈托克组PFS显著改善，为22.4个月（HR,0.63；95%CI,0.44-0.90；P=0.01）。亚组分析确定患者组有明显的疗效改善。研究人员说，BCL2高表达或t（11；14）易位的患者的缓解率更好，这些缓解是研究多发性骨髓瘤三联疗法的3期试验中报告的最好和最持久的缓解。维奈托克联合低剂量阿糖胞苷治疗急性髓性白血病具有一定的临床活性，为该类型患者提供了新的治疗选择！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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